Romiplostim治疗儿童免疫性血小板减少症的疗效如何？

　　伊利诺伊大学的Michael D Tarantino博士和同事近期发表了一项3期，双盲，随机对照研究，评估了Romiplostim治疗儿童免疫性血小板减少症(≥6个月)的安全性和有效性。结果发现。血小板生成素受体激动剂Romiplostim可有效治疗有症状的儿童持续性或慢性免疫性血小板减少症。该研究于7月2日发表在《柳叶刀》。

　　受试者为2012-2014年来自美国，加拿大，澳大利亚27个地区的1-17岁免疫性血小板减少症患儿，平均血小板计数 ≤ 30×109/L(筛选期间两次测量结果的平均值)，无测量结果≥35 ×109/L。研究者采用交互式语音应答系统将受试者随机分成(2：1)两组，分别给予Romiplostim(n = 42)或安慰剂(n = 20)，为期24周，年龄分层(1岁至 < 6岁，6岁至 < 12岁，12岁至 < 18岁)，调整每周用药剂量(1 μg/kg-10 μg/kg)以达到目标血小板计数50-200×109/L。主要终点为持续血小板应答率：定义为最后6-8周(18-25周)内获得血小板应答(治疗4周后血小板计数≥50×109/L，未使用抢救药物)。临床试验信息：NCT 01444417。

　　结果发现，Romiplostim组持续血小板应答者22例(52%)，安慰剂组2例(10%)，(P = 0.002，比值比9.1[95%CI 1.9-43.2] )。1-6岁Romiplostim组持续血小板应答率为38%(3/8)，6-12岁组为56%(10/18)，12-18岁组为56%(9/16)。Romiplostim组不良事件发生率为24%，安慰剂组为5%。Romiplostim组严重不良事件中，头痛和血小板增多的发生率为2%，与治疗相关。无患者因不良事件退出。