原发免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia, ITP)，是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况3。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素治疗无效、复发、不耐受或激素依赖的情况。

研究分析结果显示：约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应4，减少或停用激素后，70%～90%的患者会复发5，此外，长期使用可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分可发生骨质疏松或股骨头坏死，提醒临床医生在开具糖皮质激素处方前应考虑不良反应，高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应谨慎使用6。

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南(2020年版)》1指出：

①大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期(1周期4d)，2周内泼尼松治疗无效的患者应尽快减停;

②高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素，且治疗过程中注意监测血压、血糖水平，注意预防感染及消化道溃疡;

③泼尼松起效后应尽快减量，6～8周内停用，减停后不能维持疗效的患者考虑二线治疗。

对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家 ：赵谢兰教授、李秀军教授、彭捷教授、王婷教授

赵谢兰 教授

中南大学湘雅医院血液科 主任医师 医学博士 硕士研究生导师

中华医学会血液病专业委员会委员

中国医师协会血液科医师分会委员

中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组委员

中国医药教育协会白血病分会副主任委员

湖南省医学会血液病专业委员会主任委员

湖南省医师协会血液病分会会长

湖南省出血性疾病协作组组长

湖南省白血病协作组组长

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，赵谢兰教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板水平、稳定血小板计数，提高患者的生活质量。”

临床实践分享

案例1基础信息：

性别：女

年龄：67岁

初始血小板水平：36×109/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长(使用二线药物之前)：

药物名称和剂量：泼尼松 3片 qd

用药时长：2.5周

表1 案例1随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次(qd)。

图1 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为36×109/L，经过10周的艾曲泊帕治疗后，血小板数量升高至195×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。

李秀军 教授

贵州中医药大学第二附属医院 主任医师 硕士研究生导师

第四批全国优秀中医人才

全国中西医结合学会血液学分会青年委员

中国民族医药学会血液分会常委

中华中医药学会血液学分会委员

贵州省中西医结合学会血液学分会常务委员

世界中医药联合会中医临床思维委员会常委

贵州省卫健委职业健康专家、贵阳市医疗事故鉴定专家

先后师从贵州省名中医严鲁萍教授、国医大师刘尚义教授

主持多项科研课题，编写多部血液病专著及高等医学院校教材

专家观念

对于一线激素控制不佳的患者，在后续选择治疗方案时考量的因素有哪些，李秀军教授认为：“主要考虑能否快速提升血小板水平，控制出血，稳定血小板计数，实现停药。”

临床实践分享

案例2基础信息：

性别：男年龄：50岁

初始血小板水平：19×109/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长(使用二线药物之前)：

药物名称和剂量：泼尼松 60mg qd

用药时长：2周

表2 案例2随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次(qd)。

图2 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为19×109/L，经过9周的艾曲泊帕(75mg，qd)治疗后，血小板计数升高至180×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。

彭捷 教授

中南大学湘雅医院血液科 血液病学博士 副主任医师

中华医学会血液学分会血栓与止血学组委员

中国血友病青年协作组理事

中国罕见病联盟血友病学组常委

湖南省出血性疾病协作组秘书

湖南省老年医学血液学分会委员

湘雅医学期刊社中青年编委

中国研究型医院学会血栓与止血分会委员会委员，湘鄂血液联盟委员

长沙市友缘血友病关爱中心医学顾问

美国德克萨斯州德州大学M.D. Anderson Cancer Centre访问学者

1999年6月毕业于湖南医科大学临床医学系，毕业后在中南大学湘雅医院血液科从事临床工作

2003-2006年，2011-2017年先后攻读硕士研究生、博士研究生，并获得相应学位

2009年至今一直在湘雅血友病诊疗中心兼职诊疗工作，并授予长沙市友缘血友病关爱中心医学顾问

2014年到2015年在美国德克萨斯州德州大学M.D. Anderson Cancer Centre从事血液病理研究，临床工作擅长血液恶性肿瘤，出血、血栓性疾病诊治

第一作者发表文章12篇，其中SCI文章6篇

参与《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南(2020年版)》的修订;参编《邓家栋临床血液学第二版》，《简明实验血液学》，《老年血液病的诊断与治疗》，《湘雅临床技能培训教程》等书目

参与国家自然科学基金3项，省科技厅计划项目3项，省卫生厅科研项目1项。

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，彭捷教授认为：“ITP患者的治疗目标是控制出血、提升血小板计数至安全范围、改善患者生活质量、减少药物的毒副作用。”

临床实践分享

案例3基础信息：

性别：女

年龄：30岁

初始血小板水平：42×109/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长(使用二线药物之前)：

药物名称和剂量：泼尼松 4片 qd

用药时长：2周

表3 案例3随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次(qd)。

图3 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为42×109/L，经过8周的艾曲泊帕(50mg，qd)治疗后，血小板计数升高至203×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。

王婷 教授

北京医院 血液科 主治医师

主要研究方向为老年血液系统肿瘤的诊治

多次参与国家及国际高干保健任务

中国老年学和老年医学学会老年病学分会血液学专家委员会委员

中国保健协会智慧医养专业委员会副秘书长、常委

中国医药教育专委会青年委员、北京大学优秀教师

发表论著多篇，参编专著4本，主持并参加多项院内外课题及临床研究

专家观念

针对ITP一线激素治疗有哪些未被满足的需求，王婷教授认为：“一线激素治疗对于大部分患者能够有效，但维持时间短，多数患者一年内复发，应尽早和患者沟通后续二线治疗，选择一个能够长期维持血小板计数的治疗方案，减少患者的出血风险。”

临床实践分享

案例4基础信息：

性别：女

年龄：65岁

初始血小板水平：20×109/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长(使用二线药物之前)：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg qd

用药时长：2周

表4 案例4随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次(qd)。

图4 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为20×10⁹/L，经过8周的艾曲泊帕(50mg，qd)治疗后，血小板计数升高至67×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。