美国血液学会于2019年发布了原发免疫性血小板减少症(ITP)诊治指南，同年国际ITP工作组也更新了ITP诊断治疗的共识报告，其中均包含大量来自中国的临床试验结果和循证医学证据。在此背景下，《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南》也于2020年进行了更新。本次指南主要对“诊断要点”、“疾病分期分级”、“治疗原则”、“治疗方案”、“妊娠合并ITP”进行了更新。

诊断要点

2020版《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南》(以下简称“新版指南”)的“诊断要点”部分文字内容并未进行更新，增加了“ITP诊断实验室检查”的相关表格，对ITP诊断实验室检查的检查内容(包括基本评估和骨髓检查)和临床意义进行了介绍。

ITP诊断实验室检查

疾病分期等级

新版指南的“疾病分期分级”部分未对疾病分期进行更新，对重症ITP和难治性ITP进行了如下定义：

重症ITP：血小板<10×109/L伴活动性出血，或出血评分≥5分。

难治性ITP：指对一线治疗药物及二线治疗中促血小板生成药物、利妥昔单抗治疗均无效，或脾切除无效或有效后复发，进行诊断再评估仍确诊为ITP的患者。

治疗原则

在新版指南的“治疗原则及方案”部分，证据及推荐分级参照美国国立临床诊疗指南数据证据分级系统进行了更新。

本次更新新增了“ITP治疗原则”相关内容：

ITP治疗原则：ITP治疗遵循个体化原则，鼓励患者参与治疗决策，兼顾患者意愿，在最小化治疗措施毒副作用基础上提升血小板至安全水平，减少出血事件，优化患者健康相关生活质量。

在“ITP患者临床常规操作或手术及接受药物治疗时血小板计数参考值”部分增加了“抗血小板或抗凝单药治疗”(≥30-50×109/L)和“抗血小板联合抗凝治疗”(≥50-70×109/L)的安全值，同时对“紧急治疗指征”和“糖皮质激素依赖”进行了定义：

紧急治疗指征：ITP患者存在危及生命出血，或需要急症手术，应迅速提升血小板至安全水平。

糖皮质激素依赖：需要5mg以上的泼尼松或频繁间隔应用糖皮质激素维持血小板水平≥30×109/L和/或避免出血。

治疗方案

新版指南对于ITP的一线治疗推荐使用口服大剂量地塞米松(首选)，常规剂量泼尼松(次选)。侯明教授表示，无论使用何种激素药物进行一线治疗，都需遵循“短程治疗”的原则，应在8周内减停相关药物。有条件患者可行血小板糖蛋白特异性自身抗体检测，有助于静脉注射免疫球蛋白的疗效预判。

ITP的二线治疗选择包括重组人血小板生成素(rhTPO)、艾曲泊帕、利妥昔单抗。此外，ITP患者也可以选择参与临床试验或在确诊12-24个月后接受脾切除。目前ITP的三线治疗方案仍缺乏足够的循证医学证据，其中全反式维甲酸(ATRA)联合达那唑方案和低剂量地西他滨方案在相关临床研究中展现出较好的疗效。

在“疗效判断”部分，新版指南参照国际ITP工作组共识报告对相关疗效标准进行了更新：

持续有效：有效患者疗效维持至从治疗开始起6个月及以上。

早期反应：治疗开始后1周时达到有效标准。

初步反应：治疗开始后1个月时达有效标准。

缓解：治疗开始后12个月时血小板计数≥100×109/L。

妊娠合并ITP

新版指南新增“妊娠合并ITP”部分，指出妊娠合并ITP的治疗需通过多学科诊疗模式(MDT)，由多个科室的医师共同完成。由于妊娠期患者处于高凝血状态，因此妊娠合并ITP患者虽然血小板水平较低，但是出血情况相对较少。大部分患者无需进行治疗，临床密切监测即可。对于少部分需要接受治疗的妊娠合并ITP患者，侯明教授表示，治疗药物首选胎盘代谢率较高，安全性较好的泼尼松，剂量推荐使用非妊娠患者剂量的1/2-1/3。